Lieze (24) heeft mucoviscidose: ‘Waarom moeten wij jaren wachten op de terugbetaling van een levensreddende pil?’

Mucoviscidose-patiënten hebben fysiek en sociaal nog meer dan anderen te lijden onder de coronapandemie. Maar dat een revolutionair mucomedicijn nog steeds niet wordt terugbetaald, zet de grootste rem op hun leven.

Wanneer we Lieze Schelkens (24) spreken over haar ziekte, zit ze thuis in de zetel met haar 1 jaar oude Franse bulldog Billie. ‘Dit is een droom die uitkomt’, zegt ze trots. ‘Nooit had ik gedacht dat ik een eigen hondje zou kunnen houden, maar vandaag slaag ik er zelfs in om twee keer per dag een uurtje met Billie te gaan wandelen.’

Lieze was pas zes weken oud toen bij haar mucoviscidose, kortweg muco, werd vastgesteld. Dat is een erfelijke en ongeneeslijke ziekte die de luchtwegen en het spijsverteringsstelsel aantast. Bij mensen met mucoviscidose is het slijm aan de binnenkant van bepaalde organen taai en kleverig omdat het niet oplost zoals het hoort. De schade neemt met de jaren toe en de gezondheidstoestand van de patiënt gaat langzaam achteruit. Voor sommigen is een longtransplantatie door aanhoudende infecties en ontstekingen na een tijdje zelfs onafwendbaar.

Al tijdens haar jeugd besefte Lieze dat haar leven anders was dan dat van haar vriendjes. ‘Het was vaak een heuse lijdensweg. Als ik buiten speelde, werd ik steevast om 19 uur naar binnen geroepen om te aerosollen zodat mijn slijmen loskwamen en kine-oefeningen. Die therapieën namen in totaal soms tot zes uur per dag in beslag. In modder of plassen spelen, mocht niet omdat ik onderkoeld kon raken en sneller ziek worden. Bij vriendjes blijven slapen, was door mijn dagelijkse therapieën al helemaal uit den boze. Ook vandaag moet ik opletten met bepaalde zaken. Simpele dingen zoals water van de kraan drinken wordt sterk afgeraden, net zoals zwemmen in tropische zwembaden, omdat dat een broeihaard van bacteriën kan zijn. Aangezien mijn pancreas minder goed functioneert, werd op mijn 16^e ook nog eens diabetes vastgesteld. Muco heeft dus een grote impact op mijn leven, maar eigenlijk is dat voor mij dagelijkse routine. Ik ben niet anders gewoon.’

Ondanks de ziekte – die op zichzelf al een fulltime job is – en door hard te werken, slaagde Lieze er in om twee diploma’s te halen. Maar dat verliep niet zonder slag of stoot.

‘Aanvankelijk vroeg ik me af: “Wat voor zin heeft het allemaal?” “Welk toekomstperspectief heb ik eigenlijk?” Het deed me wegzakken in een zwart gat en ik raakte in een depressie. Tijdens de eerste lockdown van de coronapandemie ben ik stilaan gaan beseffen wat ik écht wil gaan doen in mijn leven en ik besliste om een bijkomende studie als kinderverzorgster aan te vatten. Ik werk nu in de kinderzorg, ook al is het risico op infecties daar erg groot. Maar het is de juiste keuze. Mijn job voelt niet aan als werk en ik krijg zoveel liefde van de kinderen.’

Ommekeer dankzij pilletje

Bijna vier jaar geleden nam het leven van Lieze een bocht van 180 graden. Haar behandelende longarts in het UZA stelde voor om deel te nemen aan een wetenschappelijke studie met het gloednieuwe en baanbrekende medicijn Kaftrio. ‘Na de eerste paar weken voelde ik me zo slecht dat ik er de brui wou aan geven. Ik ben mijn arts zo dankbaar dat hij hemel en aarde bewogen heeft om mij te doen volhouden, want nu bestaat mijn behandeling niet langer uit aerosollen en kine, maar uit slechts drie pilletjes per dag. Voor ik de medicatie nam, was mijn longcapaciteit nog geen 40 procent. Na één jaar Kaftrio kwamen alle slijmen vrij en blies ik ineens 80 procent. Vandaag heb ik zo goed als geen slijmen meer. De behandeling betekent zo’n ommekeer dat mijn omgeving vaak vergeet dat ik nog steeds aan muco lijd. Eerlijk gezegd, ik vergeet het zelf soms ook. Ik kan opnieuw alle activiteiten meedoen en doelen stellen in het leven. Zo dacht ik dat kinderen krijgen voor mij en mijn partner niet was weggelegd, maar nu ligt tenminste de mogelijkheid al op tafel. Ook al weet ik natuurlijk niet waar ik over tien jaar zal staan, de medicatie geeft mij hoop.’

Kaftrio is een medicijn van het Amerikaanse farmabedrijf Vertex dat voor het eerst de oorzaak van muco aanpakt in plaats van de symptomen. Het richt zich op het CFTR-eiwit, dat bij mucolijders defect is, en helpt bij zo’n 90 procent van de patiënten. Zij zien hun levensverwachting aanzienlijk toenemen.

Talmend farmabedrijf

Op 21 augustus 2020 gaf de Europese Commissie groen licht voor het op de markt brengen van Kaftrio. Alleen, het ‘wondermedicijn’ is met bijna 200.000 euro per jaar peperduur en wordt in België nog niet terugbetaald, terwijl dat in landen als Frankrijk, Italië, Denemarken, Duitsland, Ierland en Engeland wel het geval is. ‘De terugbetaling van geneesmiddelen valt binnen de Europese regelgeving onder de nationale bevoegdheden’, legt Giel Abrahams van het RIZIV uit. ‘Elk land hanteert eigen criteria, binnen hun specifieke nationale systemen van sociale zekerheid. In dit kader hebben farmaceutische bedrijven ook zelf de mogelijkheid om te bepalen in welk land en wanneer ze op de markt wensen te komen. Deze keuze maakt vaak deel uit van de lanceringsstrategie van deze bedrijven en kan leiden tot verschillen tussen nationale terugbetalingssituaties. Ik begrijp dat dit voor patiënten en familieleden frustrerend kan zijn.’

Vertex stelde zijn medicijn in ons land tot voor kort enkel ter beschikking voor medische noodgevallen, maar dat programma liep deze zomer af. Dat betekent dat er vandaag geen nieuwe patiënten meer met Kraftio mogen starten tot er een beslissing valt over de terugbetaling. Vertex talmde echter met het indienen van een vergoedingsdossier bij de Commissie tegemoetkoming geneesmiddelen (CTG) van het RIZIV. Op 19 april 2021 werd het dossier dan toch ingediend, maar het bedrijf trok dit vroegtijdig weer in. Deze zomer diende Vertex opnieuw een dossier in bij de CTG.

De Belgische Mucovereniging is hoopvol dat Kaftrio zal worden goedgekeurd, maar dat hangt van heel wat factoren af, zegt het RIZIV. ‘Enerzijds is er de evaluatie door de CTG waarbij verschillende aspecten in rekening gebracht worden, zoals de therapeutische waarde van het medicijn, het belang in de medische praktijk, de impact op het budget’, aldus Abrahams. ‘Anderzijds hangt het ook af van de bereidheid van het bedrijf om een prijs te bieden die maatschappelijk aanvaardbaar is en in verhouding staat tot de therapeutische waarde van het geneesmiddel.’ In Nederland liep het op dat vlak mis. Het Zorginstituut Nederland (de tegenhanger van het RIZIV) liet onlangs weten het medicijn alleen te willen vergoeden als de prijs met 75 procent zakt.

Lieze begrijpt niet waarom het allemaal zo lang moet duren. Het knaagt aan haar dat honderden mucopatiënten hun gezondheidstoestand zien achteruit gaan terwijl er een oplossing bestaat. ‘Waarom moeten wij jaren wachten op de terugbetaling van een levensreddend medicijn? Veel van mijn lotgenoten zouden een langere levensverwachting kunnen hebben of zelfs niet meer op de longtransplantatielijst hoeven te staan. Ik heb gelukkig de kans gekregen om deel te nemen aan een studie, maar ook mijn leven staat momenteel stil. Zolang ik Kaftrio krijg, mag ik niet zwanger worden omdat het niet veilig zou zijn. Terwijl in landen waar het medicijn wel al vergoed wordt, al duizenden gezonde baby’s geboren zijn van vrouwen die deze medicatie nemen.’

Leven on hold door corona

Het afgelopen jaar maakten we voor het eerst allemaal kennis met niet-farmaceutische maatregelen om onszelf te beschermen tegen de dodelijke ziekte covid-19. Voor mucopatiënten is de coronacrisis een bijkomende harde dobber. Zij kunnen zelfs met milde coronasymptomen heel wat problemen ondervinden. De meeste patiënten zijn jonge mensen die graag eens een stapje in de wereld zetten, maar door de voorzichtigheid die zij als risicopatiënten aan de dag moeten leggen, wordt hun sociaal leven on hold gezet.

In overvolle cafés of discotheken zal je Lieze dan ook niet terugvinden. ‘Corona heeft twee jaar van mijn leven afgepakt. Ik snap dat iedereen terug wil naar de oude, zorgeloze wereld van vroeger, maar misschien hadden we met z’n allen wat langer op onze tanden moeten bijten… Als we de maatregelen minder snel hadden losgelaten, zaten we vandaag misschien niet in een vierde golf. En wat met Kerstmis en Nieuwjaar? Zullen we dan opnieuw niet bij elkaar mogen komen? Gelukkig is de mondmaskerplicht opnieuw ingevoerd in winkels. Als de anderen geen mondmaskers dragen, heeft het voor mij weinig zin om dat wel te doen. Een masker draag je niet om jezelf te beschermen, maar wel de ander. Toch wil ik niet in een hoekje kruipen en mezelf opsluiten omwille van mijn muco. Ik wil met mijn hond kunnen gaan wandelen, mijn job uitoefenen, zwanger worden, een huis kopen. Ik wil leven!’

Mucoviscidose genezen is voorlopig onmogelijk, maar het onderzoek naar nog betere medicijnen staat niet stil. De laatste jaren is er een enorme vooruitgang geboekt in het begrijpen en rechtzetten van het basisdefect dat muco veroorzaakt. En dat is nodig. Vandaag wordt nog steeds elke tien dagen ergens in ons land een kind met muco geboren. Lieze is ervan overtuigd dat de overlevingskansen en de levenskwaliteit van die baby’s er sterk op vooruit zal gaan dankzij de medicatie van de nieuwe generatie.

Over haar eigen sterfelijkheid denkt ze liever niet te veel na. ‘We zien wel. Nu gaat het goed, maar over de langetermijneffecten van Kaftrio is nog niks bekend en het is ook nog niet duidelijk hoe lang de positieve effecten zullen aanhouden. Wat komt, zal komen. Maar zoals mijn leven er nu uitziet, mag dat van mij nog heel lang duren!’

Meer info: Belgische Vereniging voor Strijd tegen Mucoviscidose

Op kousenvoeten tegen muco!

Ook dit jaar lanceert de Belgische Mucovereniging tijdens de Europese Mucoweek van 15 tot 21 november een nationale campagne om aandacht te vragen voor de tot nog toe ongeneeslijke ziekte. Wie voor slechts 10 euro een paar #mucosocks koopt, geeft door deze steun ademruimte aan het muco-onderzoek in ons land.

De #mucosocks-collectie is verkrijgbaar op www.mucomove.be in de 6 verschillende maten.